葛蘭素史克（GSK）近日宣布，啟動III期SUPPORT（TRC112121）研究。該研究在中級-1、中級-2或高危骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者中開展，將調查eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）+阿扎胞苷（azacitidine，當前標準護理）組合療法相對于安慰劑+阿扎胞苷組合療法的療效。研究中將評估前4個治療周期內無需血小板輸注的患者比例。

骨髓增生異常綜合癥（MDS）是起源于造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞分化及發育異常，表現為無效造血、血細胞減少、造血功能衰竭，高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。高達45%的患者會經歷一定時期MDS后會轉化成AML。MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及并發癥、AML轉化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預后的差異性很大，治療宜個體化。

今年3月，GSK向FDA提交了Promacta的補充新藥申請（sNDA），尋求批準該藥用于對免疫抑制療法（IST）響應不足的重型再生障礙性貧血（SAA）患者血細胞減少癥（cytopenia）的治療。此前，FDA已授予Promacta治療SAA的突破性療法認定。重型再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見性疾病，患者骨髓無法制造足夠的新的血細胞。目前，還沒有藥物獲批用于對免疫抑制療法（IST）無響應的SAA患者的治療。對初始IST響應不足的SAA患者群體，約40%的患者會在疾病確診5年內，死于感染或出血。

關于Eltrombopag（艾曲波帕）：

目前，Eltrombopag已獲全球100多個國家批準，用于慢性免疫（特發性）血小板減少性紫癜（ITP）患者血小板減少癥（thrombocytopenia）的治療，同時已獲43個國家批準用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療，以便啟動并維持以干擾素為基礎的肝病標準療法。

eltrombopag能夠與促血小板生成素（TPO）受體相互作用，從而增加血小板的生成，該藥在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區的商品名為Revolade。