一夜之間，名為“ALS冰桶挑戰”的活動風靡全球，從體育明星到各國政客，從演藝名人到微博大V，各路名人都參與到這項活動中來。該活動發起的初衷，旨在呼吁公眾關注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。信息病毒式傳播的時代，“冰桶挑戰”的影響越來越大，帶來的好處是讓更多的人了解到ALS，但過程中也不乏嘩眾取寵之人靠此活動獲取點擊量，甚至利用美女濕身的噱頭博得眼球，這讓本身公益性質的活動反而落入下層。作為醫藥圈內人士，應該通過此事更加關注罕見病治療手段和藥物。

        ALS到底對人體有何影響？“這是一種大家不知道的罕見的疾病，當你知道自己有這個病，你的生命就開始進入倒計時”。ALS會導致運動神經的元細胞死去，肌肉也因此萎縮，因此也被稱為漸凍病。盡管ALS仍是一種無法治愈的疾病，但又很多方法可以改善患者的生活質量。利魯唑是美國FDA批準的唯一ALS有效用藥，無論是對延髓麻痹還是肢體癱瘓為首發癥狀的ALS患者都有一定療效。該藥物由賽諾菲原研，中國國內企業中華威醫藥于2002年首家將利魯唑申報注冊，目前華威醫藥研制的利魯唑已經CFDA批準首仿，2005年由魯南貝特制藥有限公司生產上市，商品名“協一力”。與原研進口品相比，該藥的上市降低了ALS患者的用藥成本超過50%。

        世界上已知的罕見病有六千到七千種，較為常見的罕見病病種有肌萎縮性脊髓側索硬化癥、成骨不全癥、白化病、苯丙酮尿癥、血友病、戈謝氏病、黏多糖貯積癥、青年帕金森等。罕見病各國定義均不一樣，WTO的定義，罕見病是患病人數占總人口的0.65‰-1‰的疾病；美國規定，每年患病數少于20萬人，大約占總人口的0.75‰；歐盟規定，發病率低于0.5‰（約25萬人）的疾病；而我國對罕見病尚無明確的統計數據。

        說到罕見病，不得不提到“孤兒藥”。孤兒藥是一個歐美醫藥產業引進的概念。原文是Orphan Drug，被直譯為中文的孤兒藥，其針對的是孤兒病或者說罕見病。自從1983年美國國會通過孤兒藥法案以來，歐盟跟日本也陸續推出來孤兒藥相關法規，中國目前無專門法規和管理部門，但在《新藥注冊特殊審批管理規定》中說明了“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥可申請特殊審批”。罕見病藥物研發成本高昂，數據顯示，研發一個創新藥物平均約耗費13億美元，歷時約10年-15年。而“孤兒藥”市場非常有限，研發難度高、風險大，若無政策激勵，企業并無積極性。作為國內專注新藥研發的領先企業，華威醫藥堅持科技創新，服務大眾的理念，長期關注罕見病治療藥物，已研發申報多種罕見病治療藥物，比如2014年剛剛首仿獲批臨床的國家三類新藥——治療多發性硬化癥（MS）藥物“鹽酸芬戈莫德及膠囊”。事實上，還有很多制藥企業雖然名不見經傳，也沒有通過冰桶挑戰作秀，但他們卻是真正關注罕見病，為孤兒藥的研發做出不斷努力的英雄。

        文章的結尾，分享一個“冰桶挑戰”的感人視頻，美國26歲攝影師卡巴賈爾（Anthony Carbajal）本身就是漸凍人，終其一生，他的家族都籠罩在漸凍癥的陰影中。正如視頻結尾所說，如果只是冰桶，你們便不會理解其中的意義。通過孤兒藥的開發，讓“冰桶挑戰”在中國不僅僅是一場作秀，去一些娛樂化，告訴大家除了潑冰水，我們能做的還有很多，溫暖，不僅僅是靠一桶冰水。

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