葛蘭素史克（GSK）近日公布了eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）一項III期PETIT2研究的數據。該研究在慢性免疫（特發性）血小板減少性紫癜（cITP）兒科患者中開展，評價了eltrombopag的療效。數據表明，與安慰劑治療組相比，eltrombopag治療組血小板計數取得了統計學意義的顯著改善，有近40%的患者取得了6-8周的血小板反應（39.7% vs 3.4%，p＜0.001）。相關數據已提交至6月12-15日在意大利米蘭舉行的歐洲血液學協會年度大會。

PETIT2研究的療效數據在跨年齡組具有一致性。安全數據與既有安全屬性一致，沒有觀察到新的安全性問題。eltrombopag治療組最常見的不良事件（AE）包括鼻咽炎、鼻炎、咳嗽、呼吸道感染。

關于cITP：

免疫（特發性）血小板減少性紫癜（ITP），特征為血小板計數低，年發病率為萬分之五。盡管許多ITP兒科患者不需要治療，但高達30%的患者在1歲時會經理持續性的疾病，被診斷為慢性ITP。兒科cITP患者具有高風險的嚴重出血。

關于eltrombopag：

目前，eltrombopag（艾曲波帕）已獲FDA批準，以商品名Promacta上市，同時獲歐盟批準，以商品名Revolade上市，用于慢性免疫（特發性）血小板減少癥（ITP）的治療。此外，eltrombopag于2013年9月獲歐盟批準，用于慢性丙型肝炎（HCV）成人患者血小板減少癥（thrombocytopenia）的治療。

今年2月，FDA授予eltrombopag突破性療法認定，用于對免疫抑制療法反應不足的重癥再生障礙性貧血（SAA）患者血細胞減少癥的治療。重癥再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見疾病，患者骨髓無法產生足夠的新血細胞。目前，尚未有藥物獲批用于對初始免疫抑制療法（IST）無響應的SAA患者的治療，這類患者在確診后，約有40%的患者在5年內會死于感染或出血。